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来源：医药魔方收集编辑：阳光
近日，制药巨头葛兰素史克（GSK）明确宣布，终止其在细胞与基因疗法方面的研发投入。在玩家纷纷挤入细胞与基因疗法这个热门研发领域时，为何GSK选择逆行业潮流而行？它给出的解释是与其急于将现货型CAR-T推向临床，或将细胞疗法扩展到实体瘤，倒不如借助公司在遗传学领域积累的专业技术押注小核酸药物。
该新闻一出，无疑又将众人的眼光拉向了细胞治疗领域。而随着各大药企财报的披露，其中技术最成熟、已进入商业化阶段的CAR-T细胞疗法的市场表现情况也清晰地进入了我们的视线中。截至现在，全球共有8款CAR-T疗法获批上市。中国有2款，包括阿基仑赛（商品名：奕凯达）和瑞基奥仑赛（商品名：倍诺达），这两款药物在中国的定价分别为120万元和129万元（19万美元）。值得注意的是，Carvykti虽还未在国内上市，但它是中国本土企业传奇生物和强生合作开发的一款BCMA CAR-T疗法，已于去年获FDA批准上市，用于治疗多发性骨髓瘤。CAR-T细胞疗法全称嵌合抗原受体T细胞疗法，具体治疗过程为：1）从患者血液中分离提取T细胞；2）通过基因编辑技术，导入CAR基因；3）体外培养，大量扩增CAR-T细胞；4）将扩增好的CAR-T细胞回输到患者体内。正是由于这种私人定制的属性，CAR-T细胞疗法成本高昂，定价也非一般人能够承受。这自然也是CAR-T疗法在上市初期放量缓慢的主要原因之一。不过得益于各国支付方推动和适应症渗透，CAR-T疗法的市场规模近些年仍是得到了快速扩大。2022年，该领域市场规模已经超过27亿美元，同比增长56%。具体来看，上市5年后，吉利德的Yescarta终于在2022年首次年销售额超10亿美元，成为了新的重磅炸弹。Yescarta一路高歌猛进，全球首款上市的CAR-T疗法Kymriah却高开低走。该产品2022年销售额为5.36亿美元，同比下降9%。诺华表示，这是由于弥漫性大B细胞淋巴瘤一线适应症竞争激烈所致。目前，Kymriah、Yescarta和Breyanzi均已获FDA批准一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。备注：倍诺达2022年销售额为推测数据，其2022年H1为0.66亿元。Abecma是全球首款上市的BCMA CAR-T疗法，用于治疗多发性骨髓瘤。它上市首年销售额为1.64亿美元，2022年销售额为3.88亿美元，同比增长136%，有望成为BMS下一个重磅产品。而我国首款成功出海的国产CAR-T疗法Carvykti也是全球第2款获批的BCMA CAR-T，上市首年累计销售1.34亿美元，市场表现亦是不俗。目前，全球已上市的8款CAR-T产品均为自体CAR-T，适应症也多集中于血液肿瘤领域。患者基数小、价格高昂无疑是制约其市场增长的两个主要因素。虽然各种创新支付方式的出现在某种程度上促进了CAR-T产品的放量，但提高患者可及性最关键的还是技术迭代、降低成本。也正因此，开发实体瘤和通用型CAR-T已成为各大药企在细胞治疗领域布局的重要方向。Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。