PMDA 的批准是基于在日本进行的三项临床试验，包括：首次人体试验（n=38）；剂量范围试验 (n=15)和疗效验证试验 (n=12)。

主要疗效终点是角膜内皮细胞密度（ECD）≥1,000 个细胞/mm2 的受试者比例。次要疗效终点是中央角膜厚度 (CCT) <630 μm 的受试者比例；以及最佳矫正视力 (BCVA) 有 2 线（0.2 LogMAR）改善或更高的受试者比例。安全性主要通过对患者在治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率，和相关事件的严重程度进行评估。

（一）首次人体试验：

目的是观察前房内单次注射培养的角膜内皮细胞的安全性。在这项研究中，在 24 个月时实现 ECD ≥ 1,000 个细胞/mm2 的受试者比例为 91%；85%受试者的的 CCT <630 μm；94%的受试者在 24 个月时，实现了 2 线（0.2 LogMAR）BVCA 改善或更好。

（二）剂量范围试验：

15 名受试者被随机分配到三个队列中的一个，并接受单次前房内注射低剂量 (2.0 × 105) (n=5)、中剂量 (5.0 × 105) 细胞(n=5)，或高细胞剂量 (1.0 × 106 ) (n=5)。

在 12 周时达到 ≥ 1,000 个细胞/mm2 的受试者比例（主要终点）：在低剂量组中为 80%，在中剂量组和高剂量组中均为 100%；合并改善比例为92.9%（13/14）。

此外，在 12 个月时达到 CCT <630 μm 的受试者比例（次要终点）：在低剂量组和中剂量组均为 80%，在高剂量组中为100%。合计改善比例为87%（13/15）。

（三）验证性试验：

主要终点：在 24 周达到角膜内皮细胞密度≥1,000 个细胞/mm2 的受试者比例为 100.0%（12/12）。

次要终点：在24周时，达到 CCT <630 μm 的受试者比例为 75%（9/12）；在24周时，100%的受试者(12/12)的BVCA改善达到2线(0.2 LogMAR)或更好。

在安全性上，注射不同浓度的内皮细胞具有良好的耐受性，且在患有角膜内皮功能障碍的成年受试者中具有良好的安全性。未观察到与治疗相关的眼部或全身严重不良事件，最常见的眼部不良事件：眼痛、眼睑水肿、黄斑囊样水肿、流泪增加和 IOP 增加；最常见的非眼部不良事件（在任何试验中超过 2 次）是：鼻咽炎、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛和失眠。