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核酸药物有望成为第三类药物，小核酸药物迎来快速发展。不同于小分子与抗体药物受靶点成药性限制，核酸药物可以选择性地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变mRNA剪接、靶向参与转录和表观遗传调控的非编码RNA、上调目标基因以及编辑基因组等，有望成为继小分子化药以及抗体药物后的第三大类药物。小核酸药物发展曾因递送系统限制等问题一度陷入停滞，随着近年来的技术平台发展和诸多新药上市迎来快速发展。
小核酸获批药品以罕见病为主，在研临床管线转向更普遍疾病领域。小核酸新药的研发上市也曾经历诸多波折，目前获批药品主要集中于脊髓型肌萎缩症、杜氏肌营养不良症、家族性淀粉样多发性神经病变等罕见病领域。随着小核酸药物领域近年投融资增加、研究管线增多，越来越多的公司也开始将研发目标转向肿瘤，CNS/眼科疾病等常见病以及高血压、糖尿病等慢性病领域，其中高胆固醇脂血症已有获批产品。国内目前在研的小核酸药物项目共35项，所有项目中占比最多的是心血管系统疾病，占所有项目的39.0%。
欧美公司领先，国内企业加速布局。海外RNAi领域龙头Alnylam、ASO领域龙头Ionis在小核酸药物领域布局广泛，研究深入，Sarepta、Arrowhead等企业同样特色鲜明，发展迅速。国内方面，Sirnaomics是少有的在中美两国同时推进小核酸药物临床管线的企业，拥有独具特色的递送技术平台，可以靶向双靶点进行治疗。瑞博生物致力于打造自主知识产权的小核酸药物，支持从小核酸早期研发到产业化的全生命周期开发，目前已围绕心血管和代谢领域、肝病、眼科疾病、罕见病及其他领域建立起丰富的临床管线。
小核酸药物发展仍需解决诸多问题。小核酸药物目前主要以LNP递送以及靶向肝细胞的GalNAc系统研究居多，开展肝外器官/组织的递送仍是诸多企业努力的方向。在小核酸药物商业化中，生产质量符合要求的核苷酸单体、快速合成寡核苷酸链、高效分离和纯化等都还有不少问题需要解决。
证券研究报告名称：《小核酸药物：历经低谷，迎来快速发展》
对外发布时间：2023年3月17日
报告发布机构：中信建投证券股份有限公司
本报告分析师：
贺菊颖 SAC 执证编号：S1440517050001
SFC 中央编号：ASZ591
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