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来源：医药魔方收集编辑：拾贝
3月27日，UNITY Biotechnology宣布了UBX1325用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的II期ENVISION研究的A部分结果。该公司表示，由于对照组阿柏西普的强劲效果（每8周接受一次治疗，患者在第2周意外地增加了3.5个字母，并在研究期间基本保持不变），使得该研究在24周内未达到非劣效性阈值。这一消息导致UNITY股价大跌46.25%。UBX1325是靶向Bcl-xL的小分子抑制剂，Bcl-xL是Bcl-2细胞凋亡调节蛋白家族的成员，可以抑制衰老细胞赖以生存的蛋白质的功能，用于治疗与年龄相关的眼部疾病，包括糖尿病性黄斑水肿（DME）、wAMD和糖尿病性视网膜病变（DR），目前在任何国家都没有被批准用于任何用途。UBX1325最早由亚盛医药开发，2016年，亚盛医药与UNITY达成战略合作，授权UNITY在抗衰老领域的开发UBX1325的权益。根据合作协议，亚盛医药拥有该化合物的大中华地区权益。ENVISION研究Part A招募了51名患有持续活动性疾病、平均基线视力为60.2 ETDRS的患者。他们基线CST（中心视网膜厚度）约为370µm，并且已经接受了至少6个月的抗VEGF治疗。平均而言，患者在入组前6个月内接受了大约4次抗VEGF注射。入组时，所有患者均接受单次阿柏西普注射。在注射后的4-8周内，患者随机接受在第0周和第4周注射UBX1325，或在第0周和此后每8周注射阿柏西普，随访24周。与阿柏西普相比，ENVISION研究未达到-4.5个字母、置信区间为85%的非劣效性阈值。接受UBX1325治疗的患者24周时BCVA（最佳矫正视力）平均变化为-0.8个ETDRS字母，而阿柏西普组为+3.1个ETDRS字母。接受UBX1325治疗的患者24周时CST较基线平均变化为+87.3µm，而阿柏西普组为+30.5µm。该研究中52%接受UBX1325治疗的患者至少24周没有接受抗VEGF治疗；92％接受UBX1325治疗的患者达到了12周或更长时间的抗VEGF治疗间隔。UBX1325显示出良好的安全性和耐受性，无眼内炎症、视网膜动脉阻塞、眼内炎或血管炎病例。“在停用抗VEGF治疗后，难治性活动性疾病患者的视力得以维持，这表明UBX1325对湿性AMD具有积极的治疗作用。我们仍然对UBX1325在这一患者群体中的持久性印象深刻”。UNITY首席执行官Anirvan Ghosh博士说，“在对ENVISION的结果进行全面分析后，我们将评估和优化我们未来开发UBX1325的资源配置。在未来几周，我们将提供ENVISION研究Part B的更新，重要的是，我们将分享来自II期为期48周的针对DME患者的研究数据。在BEHOLD研究中，UBX1325显示出强有力的生物活性和改善视力的证据，因此，我们计划在今年下半年启动IIb期研究。”Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。