原发性胆汁性胆管炎(Primary biliary cholangitis, PBC)是一种以胆汁淤积和胆管纤维化为特点的自身免疫性肝病。PBC起病隐匿,病情进展快慢不一,部分高风险患者可在很短时间迅速进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭,甚至需要肝移植。早期诊断和规范化治疗是改善PBC长期预后的关键。
近期,空军军医大学第一附属医院的韩英教授团队在Science Bulletin发表了题目为“Primary biliary cholangitis: personalized medicine for optimal therapeutic opportunities”的专家评介文章,结合国际最新研究进展以及团队最新研究成果,对PBC的个体化管理方案进行了深入探讨。
该文首先介绍了PBC的疾病自然史,简要概括了其发病机制的最新研究成果。针对PBC临床管理中存在的早期诊断率不足、治疗药物选择局限、长期随访及预后评估效果不佳等问题,提出了PBC个体化诊疗的三个关键环节:首先,提高对PBC疾病的敏感度,尤其应加强对不典型或无症状PBC患者的筛查和诊断工作。对于仅有抗线粒体抗体阳性或无症状的潜在患病人群,其遗传背景、环境暴露风险、人口学特征、IgM等是影响是否进行肝脏穿刺活检和初步诊断的重要决策因素。其次,在积极开展新药研发和新疗法探索的基础上,应着力拓展现有药物的临床适应证,可丰富肝硬化患者等特殊疾病人群的治疗选择并改善疾病预后。最后,应优化现有预后评价模型,或基于血清指标、肝脏硬度及相关疾病标志物建立新的动态预后评估模型,对精准判断疾病预后和动态调整治疗策略具有重要意义。
该文最后指出,PBC疾病诊疗水平的提高需要国内外学者的通力合作。期待后续的研究能有效地聚焦于上述三个关键环节,推进PBC疾病个体化管理体系的建立,改善全民健康状态。
空军军医大学第一附属医院的尚玉龙副教授为该文的第一作者,韩英教授为通讯作者,美国加州大学戴维斯分校的Gershwin教授为该文的共同通讯作者。该文获得了国家自然科学基金项目、国家重点研发计划项目和陕西省重点研发计划项目的资助。
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https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2095927322005552