肌萎缩性侧索硬化症（ALS）又称「渐冻症」，这种罕见神经退行性疾病已被世界卫生组织列为五大绝症之一，ALS 会损害人的大脑和脊髓神经细胞，导致肌肉逐渐萎缩和退化，其病理特征蛋白为 TDP-43。
近年来，以 AAV (Adeno-associated virus) 为代表的病毒载体工具被广泛应用于神经退行性疾病治疗的研究中，2023 年 1 月 24 日，美国西北大学联合首尔大学在 Nature Gene Therapy 上发文[1]，研究者发现脊柱内注射可表达肝细胞生长因子的 AAV，能有效减少 TDP-43 病理性运动皮层中的星形胶质细胞增生和小胶质细胞增生，帮助恢复上运动神经元的退化，这一基因治疗的方式也为治疗其他神经退行性疾病提供了理论基础与新的思路。
而 AAV 在神经科学研究中能做的远不止于此，它还可以：
● 传递外源基因到神经元中，实现基因编辑、光遗传学、钙成像等高级神经科学研究
● 能够将荧光蛋白等标记基因导入到神经元中，用于神经元追踪和亚型鉴定
那么 AAV 应用于神经科学研究常见的基本思路是什么？在研究神经环路及基因功能时又会遇到哪些问题呢？
3 月 22 日晚 7 点，π 学院「小病毒大应用」系列直播将邀请到派真生物研发科学家潘越博士，一节课解锁神经科学研究基本思路，解答如何利用 AAV 解决神经元标记、追踪和操控等问题，最后结合研究案例为大家进行详细讲解 AAV 在神经退行性疾病中的巧思妙用。
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在本次直播中，你将充分了解如何在科学研究各环节中巧用 AAV，一小时带你学会：
神经科学研究的常规思路
如何利用 AAV 研究特定基因功能
如何利用 AAV 解析神经环路
AAV 在治疗神经退行性疾病中的科研案例
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内容策划：潘成
内容审核：朱超敏
题图来源：图虫创意
参考文献
[1] Genç, Barış et al. “Novel rAAV vector mediated intrathecal HGF delivery has an impact on neuroimmune modulation in the ALS motor cortex with TDP-43 pathology.” Gene therapy, 10.1038/s41434-023-00383-4. 24 Feb. 2023