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来源：医药魔方收集编辑：柠檬
3月10日，Acadia Pharmaceuticals宣布，FDA已批准trofinetide的新药上市申请，用于治疗2岁以上儿科和成人瑞特（Rett syndrome）综合征患者。
Trofinetide（曲非奈肽）是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。
本次上市申请基于III期Lavender研究的积极结果。该研究纳入了187名5~20岁的Rett综合征女性患者，旨在评估trofinetide对该患者群体的疗效和安全性。
数据表明，Lavender研究达到了主要终点，即相较于安慰剂，trofinetide显著改善了基线到第12周的瑞Rett综合征行为问卷调查评分（RSBQ）和临床疗效总评量表（CGI-I）评分。
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