基因是遗传信息的载体，有机体的大多数疾病是由基因与环境相互作用而引起的，基于核酸药物的基因治疗，有望从根本上解决现在常规疗法不能解决的许多疾病。经过多年的曲折发展，目前基因治疗药物在临床上已经取得了一定的成效，全球已有45款基因治疗药物获批上市（未统计DNA疫苗和mRNA疫苗在内）。未来十年以各类核酸药物为主的基因治疗很可能后来居上，形成千亿美元规模的市场。
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
基于此我们特别邀请了苏州瑞博生物技术有限公司高级副总经理/CSO高山博士，上海渤因生物科技有限公司创始人、董事长兼CEO潘雨堃博士，与南模生物神经药理药效平台负责人王红涛博士一道，举办一场线上学术沙龙，与大家共同探讨基因治疗和核酸药物开发及临床前研究的相关议题。
本次线上沙龙将于3月15日下午1：30准时开始，扫描下方二维码预约，欢迎大家前来交流讨论~
报名方式
关注“南模生物”微信公众号
回复“核酸沙龙”
获取报名及直播链接
直播过程中进行不定期的抽奖活动！奖品丰厚等你来拿！
嘉宾介绍
高山
主题：基于RIBO-GalSTARTM平台的RNAi药物开发
苏州瑞博生物技术有限公司高级副总经理/CSO，负责对瑞博产品项目立项，非临床和临床试验各阶段的关键研究策略、方案设计以及研究结果把控，确保研发产品在各阶段临床开发价值的最大化。高山博士毕业于丹麦哥本哈根大学，2013年加入瑞博前曾任职于国际知名实验室并有10年核酸技术研究以及10年临床经验。目前兼任J Oral Pathol Med副主编和3种国际杂志编委，曾获江苏省“双创”创新型领军人才称号、中华医学奖三等奖。
潘雨堃
主题：基因治疗2.0革命：可重复给药的基因治疗药物开发
上海渤因生物科技有限公司创始人、董事长兼CEO。耶鲁大学生物与生物医学科学项目博士。从事基因治疗相关研究17年，基因治疗领域连续创业者，拥有基因治疗技术开发和早期项目知识产权跨境交易经验。先后获得国家留学基金委-耶鲁大学世界学者、霍华德休斯医学院-耶鲁大学转化医学学者、人社部创业启动支持计划重点类、上海市浦江人才，浦东新区杰出青年提名奖等荣誉。
王红涛
主题：基因修饰小鼠助力小核酸药物开发
于2014年获得华东理工大学神经药理学博士，2017-2021年在中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心开展博士后研究，从事神经系统疾病发病机理和治疗方法开发的相关工作。2022年正式加入南方模式生物科技股份有限公司，组建神经药理药效学平台，担任平台负责人。在加入南模之前，王博士曾在舶望制药有限公司担任高级科学家，主要从事小核酸药物靶点发现及临床前项目管理等工作。
王博士曾在Epilepsia、Cell Discovery等期刊发表十余篇论文（以第一作者或通讯作者身份发表4篇），主持国家自然科学青年基金和河南省高等学校重点科研项目各一项，申请专利两项。王博士坚持“基础研究要为临床应用服务”的理念，不断在转化医学的道路上寻求创新，尤其在神经系统疾病药物临床前研发方面积累了丰富经验。