经济观察网 记者 黄一帆 6月27日，基石药业（02616.HK）宣布，其同类首创精准治疗药物高选择性RET抑制剂普吉华，即普拉替尼胶囊，扩展适应症已获中国国家药品监督管理局批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。

据了解，这是普吉华在中国大陆获批的第三项适应症，也是基石药业在大中华区获批的第十一项新药上市申请。

基石药业首席执行官杨建新告诉记者，此番获批意味着普吉华的适应症已全面涉及一线、二线NSCLC、以及一线甲状腺癌。

相关研究数据表明，我国是NSCLC患者大国，且NSCLC患者分子变异谱不同于西方人群，主要体现在腺癌，少见罕见基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。其中，RET基因融合在NSCLC中的发生率约为1.4%-2.5%。根据《2022 年 CSCO 非小细胞肺癌诊疗指南》，我国NSCLC新发人数约70 万人，即使仅2%的发病率，每年新发RET阳性 NSCLC 患者约1.5万人。包括NSCLC、甲状腺癌等多种肿瘤类型在内，我国每年确诊的RET突变肿瘤患者数量约7万人。

从患者人群来看，此次普吉华用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，其适用人群较之前显著扩大。根据西南证券测算，普吉华在2023-2025年的销售额将分别可能达到4亿元、6亿元和 8.6亿元。

作为国内首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，普吉华于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC。2022年3月，普吉华获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌，是中国首个用于RET变异甲状腺癌的选择性RET抑制剂，其针对泛瘤种的适应症也正在探索中。

据了解，此次普吉华的扩展适应症在国内获批是基于ARROW研究。该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

公开数据显示，截至2022年3月4日，共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究，并接受普吉华起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗，包括37例既往接受过铂类化疗的和31例未接受过系统性治疗的患者。肿瘤缓解通过盲态独立中心评审（BICR）采用《实体肿瘤反应评估标准》（RECIST）1.1版进行评估。

从该研究来看，不管既往是否接受过治疗，普吉华在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。既往接受过铂类化疗的患者确认的客观缓解率(ORR) 为66.7%, 包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）为93.9%。未接受过系统性治疗的患者确认的ORR为83.3%, 包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%。