2月22日，全球首个且目前唯一急性髓系白血病（AML）口服维持治疗药物阿扎胞苷片受益“港澳药械通”政策，获广东省药监局批准，2月28日，该药落地大湾区。2月29日，广东省首批急性髓系白血病维持治疗药物-阿扎胞苷片在前海蛇口自贸区医院投入临床使用。该药物的获批为AML缓解期患者早期使用创新药物提供了更便利的给药途径。

据悉，2023年9月，该创新药用于“在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或完全缓解伴血细胞计数未完全恢复（CRi）且无法完成强化治愈性治疗的成人急性髓系白血病患者的持续治疗”适应症已在中国香港正式获批。该药物为全球首个且唯一在维持治疗阶段(缓解期)AML患者一线口服维持疗法。

据前海蛇口自贸区医院血液内科主任兼免疫细胞实验室主任肖扬介绍，急性髓系白血病是一种造血干、祖细胞来源的恶性克隆性疾病，其发病率随年龄增长而上升，我国每年确诊急性髓系白血病患者高达5万人。由于缺乏有效的维持治疗方案，部分接受强化诱导化疗后获得完全缓解但无法进行造血干细胞移植(HSCT) 的患者只能选择观察和等待。此类患者大部分会复发，复发后中位生存期为3-12个月，严重威胁我国国民的生命健康。对于复发性AML患者，首次完全缓解（CR）的持续时间与总生存期（OS）密切相关。有效的维持治疗有利于延长强化诱导治疗的缓解持续时间，在延长OS方面发挥重要作用。目前，对于达到首次CR/CRi但不适合造血干细胞移植（HSCT）的患者，国内尚无标准治疗方案，口服阿扎胞苷片在大湾区的应用满足了AML患者在维持治疗期间的治疗需求，有望改善患者的生存获益和生活质量。

前海蛇口自贸区医院党委书记骆旭东表示，得益于“港澳药械通”政策，这次阿扎胞苷片从递交申请到获得批件、加快落地，整个过程十分顺畅。该药可以在门诊使用，为患者提供了更方便的给药途径，极大地降低了患者接受治疗时的痛苦和不适，有效提高患者治疗依从性的同时，显著减轻了与频繁就诊相关的不便和资源利用成本。去年2月，医院成功获批入选粤港澳大湾区“港澳药械通”第二批指定医疗机构名单。截至2024年3月1日，引进3种港药、4种港械，共惠及65人次。今年医院将积极拓展港澳药械通范围，希望能新增2个以上目录外品种、10个以上目录内品种，满足人民群众多种医疗需求，切实提升受惠患者及其家庭的幸福感、安全感、获得感。