众所周知，对于阿尔茨海默病（AD），医学界目前仍缺乏有效的治疗手段。它的疾病靶点很可能并不单一，这也是近二十多年来单靶点临床药物试验纷纷失败的重要原因。

目前研究较多的靶点，除了淀粉样β蛋白外，还有神经炎症、突触活性、神经传导、糖脂代谢、神经营养等等。因此，治疗阿尔茨海默病也很可能需要面向多靶点。

大量的体内体外研究发现，干细胞通过多向分化能力和分泌作用对AD的多个治疗靶点均能发挥作用。这也是为什么，干细胞成为了AD治疗研究中的热点。

用于AD治疗的干细胞主要有两类，一类是间充质干细胞，另一类是神经干细胞。

1、间充质干细胞

可以来源于脐带、胎盘、脐血、骨髓、脂肪、子宫内膜、牙髓、尿液等，也可以从胚胎干细胞（ESC）和诱导多能干细胞（iPSC）分化而来。

这是一种具有极强的损伤修复和免疫调节功能的多能干细胞，其发挥作用的机理主要是通过分泌各种细胞因子、外泌体等，在抑制神经炎症、营养神经、增强突触可塑性、促进内源性神经再生、促进血管生成、减少淀粉样β蛋白积累等方面均能发挥功能，从而改善认知，缓解情绪和行为障碍。

2、神经干细胞

可以来源于流产胚胎脑组织，或从ESC和iPS细胞分化而来，因此存在一些伦理上的问题。

神经干细胞的直接替代作用在治疗效果上的贡献度尚不清楚，但其旁分泌作用（如分泌脑神经营养因子BDNF等）已经足够强大，使得神经干细胞移植能发挥神经再生、神经保护和免疫调节等作用，从而改善AD症状。

目前，全球范围内干细胞治疗AD的临床注册项目至少有二十余项。

在国内，备案或注册的临床试验见下表：

研究进展

干细胞输注的途径，无论是静脉输注、滴鼻、鞘内注射还是脑实质注射，均安全性良好。2021年5月，美国生物制药公司Longeveron公司宣布：在一期临床试验中（共33名轻度AD患者），与输注安慰剂的患者相比，间充质干细胞疗法能够减缓轻度AD患者的疾病进展，包括减缓认知下降和日常生活能力丧失。

在输液3个月后，高剂量干细胞组患者的左侧海马脑区（对学习和记忆处理非常重要）的体积显著增加。同时，在一些会议报告中，能了解到无论是用间充质干细胞还是神经干细胞，又或者干细胞的外泌体治疗AD，均有一些疗效良好的个案，

但可惜的是，截至目前，并没有高水平的临床试验文章发表。

小结

未来，随着更大规模临床试验开展，以及进一步评估结果产出，干细胞疗法将会给阿尔茨海默病患者带来更大的福音。

（编辑ATU。图片来源网络，侵删）

湖南医聊特约作者：湖南光琇医院 孙璇

关注@湖南医聊，获取更多健康科普资讯！