就在上个月，华东师范大学团队开发的基因编辑治疗产品治愈了首例成人重型地中海贫血；最近，科济药业发现了CAR-T清除胃癌细胞的可能途径；吉美瑞生与海尔生物在上海共建了智能细胞自动化产业创新中心；上海已开始筹建“超级供体”干细胞库……

2月19日闭幕的“细胞治疗研究与应用创新论坛”上，细胞治疗领域令人振奋的科研与产业进展频传。近年来，中国的细胞治疗领域正进入快速发展期。作为中国生命科学与世界前沿差距最小的一个领域，与会专家认为，细胞治疗在研究链与产业链深度融合，并快速迭代推进的进程中，更要慎重与自律，并积极推动相关行业标准与规范的建立。

赛道已铺就，全力向前跑

过去一百年，人类的药物以“杀”为主；未来一百年，细胞治疗这种“活的药物”正悄然引发医学革命。从上世纪的输血、骨髓移植、干细胞治疗，到本世纪的免疫细胞治疗，细胞治疗发展已进入全新时代。

自从2013年免疫细胞治疗被《科学》杂志评为年度十大科技突破，随着政策的开放和大力支持，近年来，免疫细胞治疗各项临床研究在全球开展得红红火火，细胞治疗相关企业也随之兴起。中国科学院院士裴钢坚信，细胞治疗“毋庸置疑将是生物医药未来发展的大势所趋”。

作为“生物医药产业的下一个风口”，细胞治疗领域已受到了不少资本的垂青。红杉资本董事总经理曹弋博透露，他们正在细胞治疗前沿领域的不同方向进行投资布局，希望在国内寻求更多合作，“我们比较开心能够投到一些立足中国、有全球竞争力的企业”。

“在张江，已汇聚了百余家细胞相关的企业，领域涵盖细胞储存、研发、制备、检测、临床应用等多个领域，形成了细胞全产业链雏形。”上海张江（集团）有限公司副总经理王凯荣表示，未来张江细胞与基因产业园将致力于打造成为中国细胞与基因治疗（CGT）产业核心区、世界一流CGT产业科技创新中心与技术策源地。

目前，新一代的细胞治疗产品的研发也已在路上。由于现有细胞治疗产品还有靶点单一、适应症局限、成本高昂等短板，新一代产品将瞄准通用化、量产化、可治疗实体瘤等方向推进。

监管“宽进严出”，创新“稳”字当头

在生物人工肝项目上坚持了十年，近期已收获临床数据，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员惠利健认为，除了源头创新以外，整个细胞治疗作为一个产业，“最后一定要服务到病人身上”。

中科院院士陈晔光也表示，由于细胞治疗可实现对常规疗法无效的病症的治疗，要成为疾病治疗的有效手段，成药是其关键，“然而细胞成药在我国目前还处于早期探索阶段”。

2021年，国家卫健委启动了IIT（研究者发起的临床研究）试点，无疑为大量涌现的细胞治疗新技术与产品提供了更多尝试机会。

“监管上的‘宽进严出’，更需要企业自律。”将国内首个CAR-T产品推上市后又转身创业，王立群教授在细胞治疗药物的CMC（化学成分生产和控制）上颇具权威。此次论坛上，他提醒企业，如果抱有“先上IIT临床，再开发工艺”的想法，可能会给自己带来巨大风险和损失。

在圆桌论坛环节，上海市药品和医疗器械不良反应监测中心副主任王方敏表示，细胞治疗的产品非常多元化，监管部门也在紧跟创新者的步伐，“希望研究者可以在早期的临床研究中就把合规性要求考虑进去”。

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）院长程涛教授则呼吁研究者与企业在各种相关规范与标准制定上，基于实践提出自己的方案，并与监管部门开展更多深入交流，以推动各种规范的完善，“即使是失败的经验，也会对别人有益，使整个产业少走弯路”。

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