临床问题
研究截图
研究方案
主要发现
(1)安全性测试显示,9名参与者中有2名出现了预定义关注的不良事件,因此最终给药方案是安全的;
(2)在最终分析时(数据截止日期为2020年3月9日),中位随访时间为2.9年(IQR为0.002-4.0),61名患者已经死亡;
(3)培唑帕尼组的总生存期相较于安慰剂组没有明显改善,培唑帕尼组的中位总生存期为5.7个月(95%CI为4.0-12.8个月),而安慰剂组为7.3个月(95%CI为4.3-10.6个月)(风险比为0.86,95%CI为0.52-1.43;单侧Log-rank p=0.28);
(4)培唑帕尼组的1年OS率为37.1%(95%CI为21.1%-53.2%),安慰剂组为29.0%(95%CI为13.2%-44.8%);
(5)治疗组间3-5级不良事件的发生率没有显著差异[培唑帕尼组为88.9%(36名患者发生32例不良事件),安慰剂组为85.3%(34名患者发生29例不良事件);p=0.73];
(6)在70名符合条件的治疗患者中(培唑帕尼组36人,安慰剂组34人),最常见的具有临床意义的3-4级不良事件为吞咽困难[13(36%)]vs 10(29%)]、放射性皮炎[8(22%)vs 13(38%)],丙氨酸氨基转移酶升高[12(33%) vs 无]、天冬氨酸氨基转移酶升高[8(22%)vs 无]和口腔粘膜炎[5(14%) vs 8(24%)];
(7)有16名(44%)培唑帕尼组的患者和12名(35%)安慰剂组的患者报告了治疗相关的严重不良事件;
(8)最常见的严重不良事件为培唑帕尼组患者出现脱水和血栓栓塞事件[各3例(8%)]以及安慰剂组患者出现口腔黏膜炎[3例(8%)];
(9)每组有一例治疗相关死亡(培唑帕尼组为败血症,安慰剂组为肺炎)。
展望
参考资料:
https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(22)00763-X/fulltext