“遗传性血管性水肿(HAE)患者的多个身体部位会毫无征兆地发生急性水肿。一旦水肿发生在喉头，就会快速导致患者呼吸困难乃至窒息。研究表明，拉那利尤单抗可有效降低发作率，延长无发作时间，持续改善患者生活质量。拉那利尤单抗注射液在江苏地区医保落地后，患者的可承担性将被大大提高，有助于进一步实现HAE疾病的规范化治疗。希望今后拉那利尤单抗注射液能够惠及更多患者，也为临床提供更多的治疗方案。”江苏省人民医院耳鼻咽喉科主任、过敏诊疗中心主任程雷教授表示。

HAE是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，75%患者在10-30岁期间首次发作。患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物（C1-INH）或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。

据统计，我国有59％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿，导致HAE患者无法正常工作和学习，尤其是对喉头水肿发作的担忧，令他们时刻生活在焦虑和恐惧中。

国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活。

程雷教授所提到的拉那利尤单抗注射液，是全球首个针对HAE的单克隆抗体（mAb）药物，可靶向抑制HAE患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作。

一项关键性临床研究结果显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量拉那利尤单抗注射液治疗使平均月发病次数下降了87%。治疗稳态期（治疗后第70-182天）无水肿发作的患者比例达77%。

2020年12月，拉那利尤单抗注射液在中国获批上市，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。仅时隔两年，拉那利尤单抗注射液通过医保谈判进入2022年国家医保药品目录。

拉那利尤单抗在江苏地区医保落地后，将极大降低江苏地区HAE患者的疾病诊疗负担， 提高创新药品的可及性，促进HAE疾病的规范化治疗。

值得一提的是，HAE急救治疗用药醋酸艾替班特注射液已于去年在江苏地区医保落地。随着拉那利尤单抗注射液亦在江苏地区医保落地后，意味着HAE患者可以通过预防与应急治疗双管齐下，步入规范化治疗的“双保险”时代。这将极大减轻HAE患者用药的经济负担，这一小众群体的治疗和生活也将获得更大的改善和提升。同时，有效可及的治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖，推动临床诊疗发展，让更多HAE患者得到及时的筛查、诊治，助力实现水肿“零发作”的治疗目标，进而推进我国罕见病诊疗领域的全面发展。

此外，程雷教授建议，由于HAE发作症状缺乏特异性，临床上常常会被误诊或漏诊，如果反复出现的面部、手足皮肤水肿、腹痛，甚至喉头水肿，或者三代内直系亲属有被确诊为HAE，一定要尽早前往正规医院开展相关筛查，排除患有HAE的可能性。

记者 华琳月