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十一年前,一位叫艾米莉的美国女孩被确诊为淋巴细胞白血病,经过了数次化疗、数次复发后,几乎被断定无法治愈,这时,美国一家医院给她的父母提供了一个新的方案:CAR-T疗法。
所谓CAR-T疗法,是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,简单理解,在实验室,技术人员通过基因工程技术,将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”,即CAR-T细胞,他利用其“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,它们能高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
但当时,CAR-T疗法并未被验证过,但艾米莉的父母仍然同意了这次试验。令人意想不到的是,在CAR-T细胞回输1个月以后,艾米莉的症状获得了完全缓解,这是在国外第一例CAR-T的故事。
此次,美国的CAR-T临床试验激增,并进入了快速的崛起阶段。
回到中国市场,最近几年,CAR-T在一级市受到了热烈的追捧,投资人们相信,通过下注这一赛道,将收获巨额的回报。
就在近日,国内获批上市的首款治疗白血病CAR-T疗法纳基奥仑赛注射液在中国医学科学院血液病医院开出首张处方。
据悉,纳基奥仑赛注射液国内定价流出,每支价格为99.9万元。据悉,合源生物正在全国顶尖血液病治疗医院中稳步推进纳基奥仑赛注射液的临床终端认证工作,预计到2023年底将在国内覆盖50家医院临床终端,将覆盖国内所有顶尖血液病治疗医院,为中国成人r/r B-ALL患者带来更有效的治疗选择和长期生存希望。
100万一支的天价救命药,能否在中国市场起飞?