肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚性心肌病患者。目前，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者，其中约有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。

导致肥厚性心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

8月28日，联拓生物宣布，mavacamten（玛伐凯泰）治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的 EXPLORER-CN III期临床试验数据在2023年欧洲心脏病学会年会Late-Breaking专场上公布，并以《Effect of Mavacamten on Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy》为题同步发表于《JAMA Cardiology》。据悉，联拓此前公布了EXPLORER-CN研究的顶线数据。该研究达到了主要终点，即mavacamten在Valsalva左心室流出道（LVOT）峰值压差方面显示出具有统计学和临床意义的改善。此外，在所有次要终点方面mavacamten均显示出改善，包括左心室流出道梗阻、临床症状和健康状况。

在2023 ESC上公布并发表在《JAMA Cardiology》上的研究结果进一步提供了 mavacamten治疗获益的丰富证据。今天发布的新数据还提供了mavacamten减少和oHCM不良预后相关的心脏生物标志物及改善心脏结构重塑相关参数的更多细节。另外，该研究还显示了mavacamten在所有预设亚组患者中均疗效一致，亚组的分类包括β受体阻滞剂的使用、性别、年龄、体重指数、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级以及CYP2C19代谢表型。

北京协和医院心内科主任医师、国际医疗部副主任、EXPLORER-CN研究者田庄教授表示：“EXPLORER-CN研究证实了mavacamten对oHCM具有广泛的治疗效果。Mavacamten在左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面均显示出改善，有望成为对中国oHCM患者有重要意义的全新治疗选择。”

根据《2023版中国成人肥厚型心肌病指南》中建议，肥厚型心肌病患者应当均衡饮食，将体质指数保持在合适范围，摄入不饱和脂肪酸而非饱和脂肪酸，减少盐的摄入量，多选择植物类的食物等。建议肥厚型心肌病患者少食多餐，减少餐后的即刻活动，保持出入量基本平衡。不建议饮酒，尤其是梗阻性肥厚型心肌病患者。