科学家们兴奋不已。

第一次，沉默基因的药物在美国获得了监管部门的批准。这不仅是所涉及的惊人的科学技术的巨大的胜利，它也是一种针对罕见的导致神经损伤的遗传病治疗方法的巨大胜利。

这种药物被称为PursiSRAN，现在可以用于治疗遗传性甲状旁腺素淀粉样变性（HATTR），其中突变的蛋白质在体内积累，影响关键的心脏和神经功能。

这是RNA干涉（RNAi）的一个重要的第一步，也是一个巨大的时刻：通过改变RNA（核糖核酸）分子在身体内传递的信息来改变基因，从而改变蛋白质产生过程的技术。

在这种情况下，该药物阻止产生的突变的被称为“转甲状腺素蛋白”（TTR）的蛋白质，这是导致淀粉样蛋白过度生成的原因。由于它们的积聚，会对人们造成周围神经损伤或多发性神经病变。

“这种批准是RNAi领域的关键，”开发RNAi疗法的马萨诸塞州RXI制药公司的James Cardia告诉我们。“这是变革性的。”

RNAi的故事可追溯到20年前，当该方法首次被发现时。自那时以来，RNAi既有高点（包括诺贝尔奖），也有低点（包括投资削减）。

使该技术工作的一部分问题是将RNA分子输送到目标器官，而不发生血液中通常发生的降解。科学家发现，在这种情况下，一种方法是将RNA分子封装在脂肪纳米颗粒中。

这使适应的信使聚集在肝脏中，这是大多数转甲状腺素产生的地方。

在225例遗传性甲状旁腺素淀粉样变性患者的临床试验中，接受RNAi靶向甲状腺素生成治疗的患者，平均行走速度（通常受神经损伤损害）明显改善。

治疗的患者也表现出更高的肌肉力量，更快的反射，和更好的营养状况，相比于安慰剂患者，虽然研究中有副作用，但处在可控范围。

随着这种药物被批准，大约有50000生活在HATTR中并突然失去了活动性、伴随着麻木和疼痛的人，将逐渐告别这些症状。

“我从未对RNAi的未来持乐观态度，”马萨诸塞州RNAi公司DeCina首席执行官Douglas Fambrough告诉我们。“所有这些让你抓狂日子熬到今天才是值得的。”

现在，第一个RNAi治疗已经被美国食品和药物管理局（FDA）批准，科学家们可以把注意力转移到在身体的其他部分，包括肾脏、大脑和脊髓中。

与基因编辑工具CRISPR不同的是，RNAi不需要对人的DNA进行永久性的改变，这使得它适合于对农作物进行细微的改变，并显示出治疗人类疾病的巨大潜力。

FDA的审核人员Scott Gottlieb说：“这一批准是一个更广泛的进步浪潮的一部分，它允许我们通过根除病因来治疗疾病，使我们能够抓住或逆转病情，而不仅仅是能够延缓病情进展或延缓症状。”

“像RNA抑制剂这样的新技术，改变了疾病的遗传驱动力，有可能改变医学，所以我们可以更好地面对甚至治愈衰弱类的疾病。”

临床试验的结果发表在七月的《新英格兰医学杂志》上。