近日，国家药品监督管理局批准转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊(爱优特)上市。呋喹替尼胶囊为境内外均未上市的创新药，通过优先审评审批程序获准上市。

呋喹替尼胶囊单药适用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子(VEGF)治疗、抗表皮生长因子受体(EGFR)治疗(RAS野生型)的转移性结直肠癌患者。呋喹替尼是一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，主要作用靶点是VEGFR激酶家族(VEGFR1、2和3)。通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成，从而抑制肿瘤新生血管的形成，最终发挥肿瘤生长抑制效应。呋喹替尼胶囊为转移性结直肠癌患者提供了新的治疗途径。

这一药物的III期关键性临床研究由该院肿瘤医学部主任李进教授和中国人民解放军第八一医院副院长秦叔逵教授共同领导，复旦大学附属肿瘤医院、和记黄埔医药与礼来制药等全国28家临床药物研究机构参与完成。而这一临床研究结果也被发表在2018年6月26日出版的国际顶尖医学期刊《美国医学会杂志》上。

李进表示，这一国际权威杂志被评为国际医学界公认为“四大”顶尖医学期刊之一，此前从未发表过中国创新研发的国产抗癌药物，“让中国制药走上世界舞台已经是我们国家未来的发展方向，而这一药物的研发成果将对中国推动国产药物的研发具有里程碑的意义。”

生存期延长到9.3个月

全球每年新发结直肠癌136万例，病死69万4000例。在中国，每年新发结直肠癌37万6000例，且大部分结直肠癌患者诊断时已至中晚期。

目前，转移性结直肠癌的标准治疗为化疗，对于化疗失败的晚期结直肠癌患者，有效的治疗选择非常有限。两期化疗失败后，许多患者仍然体质较好，生存愿望强烈，亟需安全有效的后续治疗方案。

对此，呋喹替尼的III期关键性临床研究吸纳了416名晚期结直肠癌患者，平均年龄54.6岁，其中161例为女性，这些患者分成两组，一组使用呋喹替尼新药，另一组则使用安慰剂，通过每日一次，28天为一疗程(治疗21天，停药7天)的治疗，研究随访至2017年1月17日。

经比对：使用呋喹替尼组的患者的生存期延长到9.3个月，比使用安慰剂组的患者生命周期显著延长了2.7个月;同时呋喹替尼也显示出了良好的安全性，尤其对肝脏毒性相较于其他同类要来讲是最低的，和使用安慰剂组的患者没有差异。

呋喹替尼胶囊是治疗晚期结直肠癌的抗癌新药。它诞生于上海张江实验室，完全由国内本土研发，历时12年，投资超过15亿元。

呋喹替尼是一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，主要作用靶点是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成，从而抑制肿瘤新生血管的形成，最终发挥肿瘤生长抑制效应。呋喹替尼胶囊为转移性结直肠癌患者提供了新的治疗途径，可以显著延长接受过至少两次化疗方案但仍发生疾病进展的晚期结直肠癌患者的生存期。

结直肠癌是全球常见高发恶性肿瘤之一。在我国，其癌症发病率及死亡率均排在第五位，目前每年新发病例数超过37万，并呈持续上升趋势，而且其中近一半患者首诊即为晚期或由于手术后复发转移进入晚期疾病状态，无治愈机会。

通过临床试验，呋喹替尼显示出了对结直肠癌作用强、毒性低、耐受性好的优势。据李进介绍，试验所得结果是目前国际上此领域内所能达到的最大延长期数据。

呋喹替尼胶囊最快将在一两个月内在上海率先上市，并有望进入医保。

呋喹替尼胶囊能够在全球率先上市造福患者，得益于上海推行的药品上市许可持有人制度试点制度。上海市食药监局副局长陈尧水介绍说，呋喹替尼是上海食药监局首批上市许可持有人制度试点品种之一。上海历来高度重视生物医药产业发展，在推进药品评审和审批制度改革，加快新药、好药的上市方面，一直走在全国前列。未来还会在守住安全底线的同时，继续加大改革和服务力度，促进更多药物创新成果上市，满足临床用药需求。

据悉，除了呋喹替尼之外，上海还有用于治疗阿兹海默症、糖尿病等多个具有自主知识产权、尚未在国内外上市的1类新药已处在上市冲刺期。截至2018年8月底，上海共有39家申请单位提交103件药品上市许可持有人（MAH）试点的注册申请，其中有32个尚未在国内外上市的1类新药，创新研发单位作为持有人的占70%。目前已有31个品种获批成为MAH试点品种，7个品种获得上市许可。众多1类新药的爆炸式出现，显示出我国抗癌靶相药物从仿制、自主研制到自主研发新阶段的跃进。