昆士兰大学开发出了一种很有前途的治疗帕金森氏症的新疗法。

昆士兰大学医学院的研究人员特伦特·伍德拉夫(Trent Woodruff)教授说，研究小组发现，一种名为MCC950的小分子阻止了几种动物模型中帕金森氏症的发展。

伍德拉夫博士说:“我们已经利用这一发现开发出改良的候选药物，并希望在2020年进行人体临床试验。”

帕金森氏病是世界上第二常见的神经退行性疾病，是中老年人常见的神经系统变性疾病。该病有1000万患者，他们对身体运动的控制受到影响。

“这种疾病的特征是产生多巴胺的脑细胞减少(多巴胺是一种协调运动控制的化学物质)，并伴有大脑的慢性炎症。”

“我们发现了一种关键的免疫系统靶点，叫做NLRP3炎性小体，在帕金森患者的大脑中甚至血液中都能发现这种信号。”

“每天口服一次MCC950，可以阻断NLRP3在大脑中的激活，防止脑细胞的损失，从而显著改善运动功能。”

目前市场上还没有预防帕金森氏症患者脑细胞损失的药物，目前的治疗重点是控制症状，而不是阻止这种疾病。

UQ分子生物科学研究所研究员Matt Cooper教授说，制药公司传统上试图通过阻断在大脑中积聚并导致疾病的神经毒性蛋白来治疗神经退行性疾病。

他说:“我们采用了另一种方法，将注意力集中在大脑中名为小胶质细胞的免疫细胞上，这种细胞可以清除这些有毒蛋白质。”

“帕金森等衰老疾病会使我们的免疫系统过度活跃，小胶质细胞会导致炎症和大脑损伤。”

“MCC950有效地‘冷却了大脑’，降低了小胶质细胞的炎症活动，并让神经元正常工作。”

这项研究发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上，得到了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会(Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research)和Shake it Up澳大利亚基金会的慷慨支持。

伍德拉夫博士说:“我们非常感谢我们的资助人，他们在UQ支持了多个关于这一目标的研究项目，也非常感谢他们的捐赠者，他们为帕金森病患者提供了医学研究方面的支持。”

这项研究是在生物医学科学学院进行的，UQCCR的临床神经科学组长理查德·戈登(Richard Gordon)博士，昆士兰高级研究员和博士生爱德华多·阿尔博诺兹(Eduardo Albornoz)参与了研究。

戈登博士说:“这一发现让人对有毒蛋白质在帕金森氏症中传播的机理有了新的认识，并强调了免疫系统在这一过程中的重要作用。”

“在持续的资金支持下，我们正在探索新的治疗策略，包括将药物重新用于目标机制，从而使免疫系统和炎性小体有助于疾病的进展。”

此外，最近《科学转化医学》上发表的一项来自美国Van Andel研究所的新成果表明，帕金森病的病理蛋白或产自胃肠道，并通过迷走神经进入大脑。

通过瑞典近170万人、超过9100万人的年随访数据发现，早年做过阑尾切除手术的人群，帕金森发病风险降低了19.3%。

研究成果表明，对肠道中蛋白水解的调控或许可以作为帕金森治疗的新方向。