药物靶标确定、先导化合物筛选、临床试验论证……近年来，新药研发成功率持续走低，相应成本却与日俱增，“十年攻关+十亿美元投入”早已是新药出炉的“标配”。“双十魔咒”能否被“AI制药”破解？药价降低是否同样可期？近日，在上海滴水湖举行的世界顶尖科学家论坛上，与会嘉宾一一解密。

大势：人工智能驱动“制药2.0”时代

新药研发是条“长征路”，在这条路上，大约只有百分之一的候选药物可以最终“存活”。德勤公司发布的研究报告显示，2017年全球前12位生物制药巨头在研发上的投资回报率仅有3.2%，处于8年来最低水平。情况更糟糕的是，成功上市一款新药的成本从2010年的11.88亿美元增加到20亿美元。

如何破解药物研发时间长、高投入、高风险、回报慢的“天然瓶颈”？科研人员和产业界将目光转移至以机器学习、深度学习见长的人工智能。“AI制药”成为大势所趋——

2016年，美国强生公司把一些尚处于试验中的小分子化合物转交给一家人工智能企业，希望借助“机器智能”加速新药研发。

2017年，英国葛兰素史克公司与人工智能创业公司合作，利用大数据和机器学习，自动设计出上百万种与特定疾病靶标相关的小分子化合物，并且根据药效、选择性和其它要求对化合物进行筛选，加快开发创新小分子药物。

2018年，丹麦诺和诺德公司发布《转变研发方式计划》，宣布将在丹麦和中国的研发中心裁掉约400名员工，重组研发中心，增强AI方面竞争力，加速其严重慢性病产品管线的扩展和多样化。

世界制药巨头纷纷进入“制药2.0”时代。拉斯克基础医学研究奖获得者、美国国家科学院院士罗纳德 韦尔表示，在目前阶段，AI对药物研发只是辅助作用，其“工作范围”主要是对药物结构、疾病病理生理机制、现有药物的功效、显微镜下的样本观察等结果进行快速分析，提升新药发现的效率，进而辅助靶点药物研发、候选药物挖掘、化合物筛选、药物晶型预测等。

触角：“AI制药”由来已久，即使中药也会受益

“其实早在2007年，科学家就采用了基于计算机的细胞识别，即从显微镜下获得细胞成像。”罗纳德 韦尔说，AI是不可缺少的辅助工具，例如，有时候人类没办法通过眼睛去检查数目众多的微小细胞，而通过训练计算机，可以快速找到某种特定细胞，形成有价值的结论。

在西医领域，AI的触角可以延伸至新药研发的多个关键环节，在中医领域，AI的触角同样可以发挥作用。上海交通大学副校长毛军发院士说：“中国诺贝尔奖获得者屠呦呦通过翻阅大量中医文献找到了青蒿素的药物提取来源。但中医典籍浩如烟海，让人类去逐本翻阅、分析，耗时长、效率低，如果让机器‘读古籍’，再借助大数据的有效分析，将会发现不少取材于中草药的有效药物。”

“尽管AI将新药研发的时间从10年缩短到5年、还是3年依然不好判断，因为这取决于不同疾病和药物的研究难度，但是AI制药已经起航，它肯定能帮助人们提升寻找药物小分子的效率、缩短合成路线，最终为新药研发提供崭新的途径。”上海交通大学分子医学研究院院长谭蔚泓院士说。

感知：“AI制药”来了，药价降低还会远吗？

今年6月，美国斯坦福大学的物理学家们开发出一种人工智能程序，只用几个小时就“重新发现”了元素周期表。项目负责人、美国国家科学院院士张首晟认为，检验AI是否真正具有“智慧”，需要先试试人工智能是否可以进行科学发现、自己找到自然规律。测试结果表明，人工智能具备这一潜力。

如果“AI制药”将是大势所趋，那药价会随之降低吗？多位受访专家表示，“AI制药”有望从两方面对降低药价产生影响：一是，药企不必将所有临床试验失败的成本转嫁给消费者；二是，通过加快新药上市速度，企业可拥有更多专利保护年限，从而平衡研发成本。

世界顶尖科学家协会副理事长、天慈国际董事长李函璞说，作为中国最先进的制药企业之一，这次世界顶尖科学家的智慧对天慈发展启发很大，我们期待与全球顶级的科学家团队合作，共同开发国际一流的新药项目，也非常有意愿通过AI制药降低成本，让病人享受到便宜疗效好的新药好药，未来建成可推广的示范平台，引领生物医药行业和谐发展，最终目标是提高人类的健康水平。

AI强势挺进传统制药行业，前路究竟如何？业内认为还需时间检验，因为目前还没有一款AI研发的新药被批准上市。然而，对于AI是否会最终取代药物研发人员，受访科学家的回答很富启发：“AI不会取代药物研发人员，但是使用AI的药物研发人员将有可能取代那些不使用AI的人。”