创新药研发领域存在一个著名的“双十定律”，即一款新药从立项到上市用于治疗，需要10年研发周期，花费10亿美元。无论是时间还是资金，尽管成本高昂，仍有90%的候选药物在临床试验阶段宣布失败。

随着科技的不断进步，通过将AI技术应用于药物研发各环节，能够有效缩短研发周期、降低研发成本，并提升成功的概率，让创新药释放更大的经济效益与社会价值。那么，AI制药如何发挥优势？当下面临哪些亟待突破的挑战？以下，enjoy：

AI制药为何备受青睐？

创新药研发要经历药物发现、临床前研究和临床试验三大阶段，总共历经十余个细分环节才能最终上市用于疾病治疗。在此过程中，创新药企业面临着研发周期长、投入高、成功率低“三座大山”，可谓困难重重。

据塔夫茨药物开发研究中心数据显示，在药物研发过程中，进入药物研发管道的5000至10000个先导化合物中，平均只有250个能够进入临床，平均只有1个能最终获得监管部门的新药批准。

而深度学习、大数据、自然语言处理、认知计算等AI技术则能够在药物研发的诸多环节中发挥作用，帮助新药研发提速增效。据大数据平台头豹研究院综合多方信息显示，相比传统制药，AI制药总研发周期平均缩短1/2-2/3时间，研发资金投入至少降低10%，研发成功率从12%提升至14%。

在此背景下，AI制药开始在全球范围内备受关注，更成为炙手可热的投资赛道。据不完全统计，2021年，全球AI制药领域共发生77起融资事件，累计融资额约290.73亿元，同比增长152%。国内发生融资事件34起，总金额超过80亿元。截至2022年第一季度，新增融资事件十余起。大量资源涌入AI制药赛道，为企业提供更多探索空间，催生AI制药生态体系迈向良性循环。

药物发现阶段的AI力量

目前，AI在新药研发领域的应用主要集中在药物发现和临床前研究阶段，包括疾病相关的靶点发现、分子生成、活性预测、ADMET性质预测等细分环节：

● 靶点发现：新药发现一般需要先确定疾病的靶点（包括蛋白质、核酸等），靶点相当于“锁”，通过筛选和设计合适的分子作为“钥匙”，就能解锁疾病。而AI通过对基因、蛋白质等医学大数据进行挖掘分析，对比正常组织和疾病组织中蛋白质/核酸的差异表达，从而助力发现靶点信息。

● 分子生成：分子生成是药物研发的源头。AI能够对海量的化合物及药物分子学习分析，总结提炼成药性及分子结构相关的规律，并据此生成新的小分子作为候选药物分子，形成高质量、规模性的药物分子库。

● 活性预测：活性预测是通过实验观察某个靶标蛋白与新分子的相互作用，以确定新分子的活性。AI通过大数据建立预测模型，可以减少实验次数，节省时间和成本。

● ADMET性质预测：ADMET性质预测是指药物在人体内的吸收、分布、代谢、排泄和毒性等性质。依据化合物的ADMET性质针对性筛选、优化先导化合物，能够提高药物研发成功率，减少药物研发后期的资金浪费。AI可提取化合物相关结构特征，评估多个ADMET参数间的关系和趋势，有效提升ADMET性质预测的准确性。

当下，行业内部分企业通过整合不同环节AI技术模块，加速创新药的早期研发进程。其中，君联资本所投企业望石智慧是一家AI驱动新药研发企业，借助丰富的药物研发行业认知、创新的数据集成方法和强大的软件与工程能力，搭建了以靶点口袋研究、分子生成、超高通量虚拟筛选、理性设计、成药性优化为核心的一体化技术平台，用于提升新药研发中从苗头化合物发现至临床前候选化合物流程中多个关键环节的效率与成功率。

在挑战之中迈向AI制药新周期

尽管AI在创新药基石环节——临床前阶段发挥着重要作用，但受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征的制约，AI技术尚不能为药物研发的成功率带来突破性变革。

据了解，AI制药在全球范围内都处在较早期的阶段，至今没有AI预测药物上市，仅有少量企业管线进入临床一期阶段，离走向市场仍然较远。究其原因，主要为AI制药仍面临着来自数据、算法算力、临床试验阶段应用不足等方面的挑战。

从数据上看，AI需要海量、标准化的数据训练模型提升准确性。当下，AI训练数据主要来自科研基金、出版物等公开渠道，存在数据量少、质量较低、标准不统一等问题；而优质数据资源往往掌握在药企手中，属于企业核心资产，受产权保护、共享意愿低。要解决这一问题，未来需要探索引入新的加密技术、行业合作机制、数据资产商业管理机制等。

从算法算力来看，药物分子结构复杂多变，算法算力升级能够助力提升分子结构预测生成的精度和有效性，这也是国内企业参与AI制药赛道的重要方式。

2022年3月，君联资本、联想之星共同投资企业图灵量子将量子计算和人工智能技术相结合，推出一系列量子AI应用模块，其中QuOmics（基因组学）、QuChem（药物分子结构设计）、QuDocking（药物虚拟筛选）、QuSynthesis（化学分子逆合成）等四大模块，已实现不同程度的量子算法增强，另有QuProtein（蛋白结构预测）和QuDynamics（分子动力学模拟）的功能模块正在开发中。

目前，图灵量子自主开发10余种量子AI算法用于药物虚筛。图灵量子已经在生成模型中验证了量子算法的相对优势，并用于RNA结构预测和药物分子结构的设计。

此外，君联资本所投百图生科也是定位于生物计算引擎驱动的创新药物研发平台型企业，其主要通过先进计算和生物技术，从多组学生物数据、高通量验证实验、药物开发经验中高效抽提知识，绘制关于疾病靶点和药物设计的图谱，把药物发现从“大海捞针”变成“按图索骥”，从而提升自身与合作伙伴的药物研发效率，最终实现Global First-in-class原创药物的研发。

从临床试验阶段应用来看，相比药物发现阶段，提升临床试验阶段的效率，有助于更大程度降低新药研发投入。当前AI应用集中于药物发现环节，是因为该环节数据、可重复性、理论认知度都较好把握，有利于AI建模。但在临床试验阶段，病历、随访记录等数据标准化低，环境因素对临床效果影响较大，AI应用存在较大挑战性。

随着医疗信息化进程提速，电子病历、医学文献和试验数据库等建设将不断完善，AI也将在临床试验更多环节发挥作用，如改进试验设计、招募更匹配的患者、辅助试验期间患者监测等。

近年来，国家相继出台一系列政策，强调加大创新药物研发投入，鼓励以人工智能等新一代信息技术赋能医药研发。其中，2022年初发布的《“十四五”医药工业发展规划》明确提出，探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率。

在政策指引、市场对创新药的庞大需求、AI技术不断突破等多重因素驱动之下，AI制药行业正在迈入创新发展期，将吸引具备多学科交叉背景的复合型人才不断进入行业，助力突破上述重大挑战，让AI制药为更多疾病治愈带来曙光。